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희귀의약품 지정받은 ‘PH1801’··· 근골격계 희귀질환자들에게 희망줬으면
권예은 · 백서연 기자  |  gc5994@daum.net
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승인 2021.11.08  18:36:34
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안성민 
가천대 의과대학 교수

안성민 가천대 의과대학 교수가 설립한 회사에서 바이오신약 ‘PF1801’을 개발했다. 신약은 지난달 20일 미국 식품의약국(이하 FDA)으로부터 희귀의약품지정(이하 ODD)을 받았다. PF1801은 다발성근염을 치료할 것으로 기대된다. 안 교수를 만나 연구과정·계획을 들어봤다.


PF1801의 ODD 선정 의미는
 희귀의약품은 희귀질환을 대상으로 하는 치료제다. 대개 제약회사들은 수익을 많이 낼 수 있는 질환을 대상으로 약물을 개발한다. 따라서 미국을 비롯한 여러 나라에서는 희귀의약품 지정제도를 도입해 제약회사가 희귀의약품을 개발할 수 있도록 다양한 인센티브를 제공하고 있다.
 희귀의약품 지정은 임상시험 기간 동안 FDA가 신속하게 심사해주고 임상시험 비용의 50%까지 세금을 감면해주며 유사한 약물이 시장에 들어올 수 없도록 7년간 독점적 마케팅 권리를 부여해준다는 장점이 있다. 이러한 장점으로 지금은 큰 제약회사들도 희귀의약품 개발에 관심이 많아졌고 국내에서도 미국 희귀의약품 지정을 받은 사례가 생겨나고 있다. 
 하지만 국내에서 상장회사를 제외한 비상장회사 중에서는 우리 회사를 포함한 두 곳만이 미국 희귀의약품 지정을 받게 됐다. 이 점에서 PF1801의 ODD 선정은 큰 의미가 있다.

PF1801의 개발과정은
 신약을 개발하려면 물질과 용도에 관한 특허가 있어야 한다. PF1801은 용도에 대한 특허는 존재하지만 하나의 특허만으로는 신약을 개발할 수 없어 물질에 관한 특허를 어떻게 확보할 수 있을지 고민했다. 그때 미국 나스닥에 상장된 한 회사가 해당 호르몬의 변이체를 근육과 상관없는 다른 질환 치료제로 임상 2상을 개발하다 중단한 것을 알게 됐다. 근육질환 치료제를 개발하기 위해 그 회사에 물질 이용을 허락받아 PF1801 개발이 시작됐다.
 신약을 개발하려면 우선 초기 연구 진행 후에 전임상 독성시험, 임상 1상, 임상 2상, 임상 3상 시험을 거쳐야 한다. PF1801 신약 재창출의 장점은 다른 질환에서 이미 임상 2상까지 개발됐기에 안전성이 충분히 확보돼 임상 2상 연구에 바로 진입할 수 있었다는 점이다. 지난해 이미 미국 FDA에 임상 2상 연구계획 승인을 요청했고 현재 피드백 받아 보완된 자료를 내년 초에 제출해 승인받을 예정이다.

근골격계 치료제 개발 계획은
 PF1801을 다양한 근육질환에 적용한 후 확대해 나갈 예정이다. 현재 우리 회사가 보유하고 있는 과학적 역량을 기초로 세계 최초 약물 2개를 추가 개발 중이다. 두 약물 모두 서로 다른 2개의 단백질을 결합해 만드는 이중융합단백질 치료제로써 PF1802을 루게릭씨병에 PF1803은 연골을 재생시킬 수 있는 골관절염에 사용되는 것을 최종 목표로 하고 있다.

앞으로의 목표는
 신약 개발은 비용과 시간이 많이 소요되고 개발 리스크도 커 벤처회사가 전체를 감당할 수 없다. 우리 회사는 투자를 받아 연구개발을 하고 있어 조기에 기술을 이전하는 것이 사실상 유리하다. 이런 면에서 희귀의약품 지정을 받으면 각종 언론에도 알릴 수 있고 FDA 공식 웹사이트에 공지되기 때문에 기술 이전에 큰 도움이 된다. 현재 일본과 영국의 제약회사와 기술이전 논의가 되고 있어 내년 초에 성사되기를 기대하고 있다.

희귀질환 치료제 발명 계획은
 우리 회사가 관심을 두고 있는 희귀질환의 또 다른 분야는 암이다. 암이 워낙 흔해 희귀질환으로 인식이 안되는 것 같다. 하지만 최근 암에 대해 개발되는 표적치료제가 모두 희귀의약품으로 지정되고 있다.
 암은 돌연변이에 의해 일어나는 질환이다. 특히 폐암은 유전자에 따라 달라지고 유전자는 동일하더라도 위치가 달라 반응성이 달라지는 경우가 있다. 따라서 폐암이 희귀질환이 아닐지라도 특정 돌연변이에 의한 폐암은 희귀질환으로 분류될 수 있다.
 이미 약물내성 만성골수성백혈병 치료제를 상당 부분 개발해 현재는 전임상 독성 연구를 진행 중이다. 이 외에도 오랫동안 진행해왔던 유전체 연구와 최근 주목받는 인공지능기술, 종양 생물학과 관련된 다른 표적치료제를 개발하고 있다.

신약 개발자로의 마음가짐은
 회사를 설립하면 투자도 받아야 하고 기술이전도 해야 한다. 또한 정부 과제도 수행해야 한다. 이러한 바쁜 일정에 파묻혀 내가 하는 일의 본질이 무엇인지 잊곤 한다.
 생명을 살리는 일, 환자가 삶을 더 존엄하게 살 수 있게 해주는 일, 궁극적으로 이런 일을 하며 가치와 기쁨을 느낀다. 이처럼 신약 개발자는 환자의 입장을 생각하고 배려하는 마음가짐을 가져야 한다고 생각한다.

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